药理学年鉴análise provisória do estudo aberto de extensão de leniolisibe em apresentação na 64ªReunião annual e Exposição美国血液学年鉴(ASH)
V。Koneti饶, MD, novpartilhou novas evidências de segurança一个漫长的prazo e resposta hematológica em pacententque receberam leniolisibe para tratar APDS, uma rara imunodeficiência primária
A análise provisória示范的方法é bem容忍和指示的耐久性的结果eficácia观察没有开始的随机和控制的方法II/III
莱顿,Países Baixos,2022年12月15日/美通社- Pharming Group N.V.(“Pharming”ou“a Empresa”)(泛欧交易所阿姆斯特丹代码:PHARM)(纳斯达克:PHARM)PHAR) anuncia dados,包括indo novas evidências, de uma análise provisória de seu estudo de aberto de extensão avaliando o fármaco experimental leniolisibe, um inibidor oral seletivo de fosfoinositídeo 3-quinase delta (PI3Kδ), para tratar pacientes adulientes e青少年com síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase delta ativada (APDS), uma rara imunodeficiência primária。O调查员校长V。Koneti饶,医学博士,médico da equipe da Clínica de Deficiência Imunológica Primária dos Institutos Nacionais da Saúde em马里兰州的贝塞斯达,, EUA, compartilhou as descobertas positivas em uma apresentação oral na ReuniãoAnual德2022年美洲血液学学会(ASH)。
O博士。维吉尔Dalm,首席调查员,免疫学顾问Clínica, Erasmus MC, Roterdã, Países Baixos, comentou:
"Estou entusiasmaddo com descobertas de Pharming que apoiam ainda mais o leniolisibe como tratamento experimental bem toleramado que beneficia pacientes com APDS。Os resultados demonstram a耐受性ade de longo prazo do leniolisib, com duração média no tratamento do estudo de pouco mais de 2 anos (102 semanas) e 5 indivíduos sendo tratados por 5 anos ou mais。Indivíduos com APDS频域软件infecções recorrentes e o Tratamento de Reposição de免疫球蛋白(IRT) é necessário para reduzir essa carga。O tratamento com leniolisibe demonstrou specimente uma redução显着na taxa de infecção anualizada, enquanto 37% do pacentes do estudocom IRT有孔虫capazes de reduzir ou interromper完整seus制度de IRT。我们é结果notável para qualquer estudo de erros inato da imunidade e, por meio do estudo contínuo de leniolisibe, espero contribuir para o conhecimento de uma melhor opção de tratamento para indivíduos com APDS。”
O estudo de extensão em andamento inclui 37 pacientes com APDS com 12 anos ou mais que, no momento do corte de dados para a análise provisória, receberam 70 mg do inibidor seletivo PI3Kδ de leniolisib duas vezes ao dia por até seis anos e três meses, com uma duração média no tratamento de estudo de 102 semanas。O过渡过渡的原则,对有效segurança e可容忍的过渡过渡,对青少年和成人的过渡过渡,对第二/第三阶段的过渡过渡,对青少年和成人的过渡。Os目的secundários做estudo de extensão命中的目标eficácia e a farmacocinética做治疗的延长com仁慈的等待。
A análise provisória宽容之心até este ponto do estudo。Também indicou a durabilidade do resultados de eficácia observados no estudo randomizado e controlado, que mostrou melhora significativa em relação ao placebo nos desfeechos co-primários de redução no tamanho do nó linfático e aumento nas células B virgens。Os结果provisórios indicam um影响favorável de longo prazo na desregulação imunológica e deficiência frequentemente vista em pacentes com APDS, com manifestações clínicas como infecções, linfo proliferação,自体免疫,肠痉挛,支气管扩张,linfoma e mortalidade precoce。
A maioria dos eventos adversos (AEs) relatados na análise provisória foi das classes 1 e 2 e incluiu infecção do trato respiratório superior, dor de cabeça e pirexia。Os AEs de grau 1 são Os menos graves e Os de grau 5 Os mais graves。No geral, 13,5% do AEs foram relacionados ao medicamento;ess afetaram cinco pacentes e incluíram ganho de peso,动脉痛,高血糖血症e redução do número de neutrófilos。De todos os AEs avaliados na análise, 16,2%有孔虫分类科莫坟墓,mas nenhum deles foi identificado como relacionado ao tratamento do estudo。Houve uma morte entre os participantes do estudo que foi identificada como não relacionada ao tratamento do estudo。
入口os参与者做estudo, alguns observaram reduções nos marcadores de doenças de APDS, com níveis de resposta variando Entre os indivíduos。Respostas incluidas:
- redução dos níveis de linfadenopatia,脾肿大IgM;
- 贫血性贫血,红细胞减少症;e
- 嗜中性白血球减少症可治疗胎儿。
É重要的重建,37%参与者,estavam em tratamento de reposição免疫球蛋白(IRT) puderam reduzir seu uso, IRT enquanto tomavam i leniolisibe。在IRT有独立的权利,在IRT有独立的权利1,2,5,没有权利。A partir do corte de dados para A análise provisória, entre três pacientes que tinham histórico de linfoma antes do estudo, nenhum teve recorrência ou novo linfoma durante A participação no estudo。
Anurag瑞, MD, MPH,董事Médico da Pharming, comentou:
"药剂学的比较结果的激励provisórios积极的清醒的segurança e eficácia长久的仁慈的鼓励。Os结果anunciados na Reunião年度ASH de 2022 baseiame -se nos结果do estudo de Fase II/III anunciados no início deste ano e publicados na血液1em novembro de 2022,关于可能的宽限措施的控制方法对系统恢复的影响imunológico da APDS。Estamos orgulhosos de ajudar a satisfazer uma必要的não atendida, deenvolvendo o que pode de龙卷风o primeiro medicamento aprovado para atingir a cause da APDS "
Os结果análise provisória são包含了与我们的关系,与我们的关系,与我们的关系,与我们的关系,与我们的关系clínico与我们的关系,与我们的关系,与我们的关系,与我们的关系有关。Em comparação com安慰剂,os pacentes no ensaio clínico de Fase II/III obtiveram reduções signativas no índice de tamanho dos linfonodos e aumentos na porcentagem de células B virgens no sangue periférico。
Com base nos resultados do estudo clínico de Fase II/III e nos dados de extensão aberta de longo prazo, a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) está realizando uma análise prioritária da Solicitação de Novo Medicamento da Pharming para o leniolisib como amatamento para青少年和成人Com APDS e tem uma数据alvo atribuída ao处方药用户收费法案(PDUFA) de 29 de março de 2023。Além disso, o Pedido de Autorização de Comercialização (MAA) da Pharming para o leniolisib na mesma população de pacientes foi validado para avaliação sob uma análise acelerada pelo Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)。A autorização de comercialização do leniolisibe na União Europeia está 2023年第一学期前展望。
清醒a Síndrome de Fosfoinositídeo 3-quinaseδ Ativa (APDS)
A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente 1 A 2 pessoas por milhão。APDS é变异致病基因,PIK3CD欧PIK3R1, que regulam a maturação DOS glóbulos brancos do sangue。As variantes desses基因levam à hiperatividade do caminho de PI3Kδ (fosfoinositídeo 3-quinase delta)。2、3A sinalização balanceada no caminho de PI3Kδ é essential para A função imunológica fisiológica。Quando este caminho é hiperativo, as células imunes não amadurecem e não funcionam adamente, levando à imunodeficiência e desregulação。2、4A APDS é caracterizada por infecções chinese pulmonary monares graves e recorrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia。5、6Em razão desses sintomas poderem estar associados a uma variedade de condições,包括indo outas imunodeficiências primárias,作为pessoas com APDS são频域诊断程序错误的方法和方法的方法7Anos no diagnóstico。7 Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo,包括indo dano肺永久性linfoma。5 - 8A única maneira de diagnostics definitivamente essa condição é por meio de testes genéticos。
清醒
lenioliisibe é um inibidor de molécula pequena da isoforma delta da subunidade catalítica de 110 kDa da IA类PI3K。PI3Kδ é expresso excellantemente em células hematopoiéticas e é基本para a função normal do sistema imunológico através da conversão de fosfatidilinositol- 4-5-triosfato (PIP2) em fosfatidilinositol-3-4-5- triosfato (PIP3)。O leniolisibe inibe a produção de PIP3 e O PIP3 serve como um importante mensageiro cellular ativando AKT(通过PDK1) e regula uma infinidade de funções celulares, como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência cell, angiogênese e metabolismo。Ao contrário de PI3Kα e PI3Kβ, que são形式上的表达ubíqua, PI3Kẟ e PI3Kγ são形式上的表达células de origem hematopoiética。O papel中央做PI3Kẟna regulacao de inumeras funcoes celulares做sistema imunologico adaptativo(中和B e, em menor格劳,中和T),本科莫做sistema imunologico inato (neutrofilos mastocitos e macrofagos),籼稻fortemente PI3Kẟe嗯啊,阿尔瓦诺terapeutico valido e potencialmente eficaz对位doencas imunes,科莫adp。Até时刻,o宽限期,o宽限期,o容忍时间,o初始阶段,em人类,em indivíduos saudáveis e, o容忍时间,habilitação历史阶段,II/III, em, APDS。
Sobre Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.(泛欧交易所阿姆斯特丹:PHARM/纳斯达克:PHAR) é uma empresa biofarmacêutica全球奉献者一个变革者的生命doenças raras,削弱者的生命之殇。嫁接esta comercializando e desenvolvendo嗯组合inovador de tratamentos de reposicao de proteinas e medicamentos de precisao incluindo pequenas moleculas, produtos biologicos e tratamentos遗传estao em desenvolvimento进行调整或者avancado。A Pharming está sediada em Leiden, Países Baixos, e tem funcionários em todo o mundo at the mundo at the pacentience em 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico。
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Declaracoes prospectivas
esecomunicado de prensa contém declarações展望。Declarações展望são declarações预测未来的基础预测suposições阿图阿斯达administração计算风险和计算结果的计算方法和计算结果的计算方法和计算结果的计算方法和计算结果的计算方法和计算结果的计算方法和计算结果的计算方法和计算结果的计算方法implícitos内萨斯declarações。Essas declarações prospectivas são identificadas pelo uso de termos e frases como "objetivo", "ambição", " antecipar ", " creditar ", " poderia ", " estimativa ", " esperar ", " objetivos ", " pretender ", " pode ", "marcos", " objetivos ", " perspectivas ", " planejar ", " provavelmente " projeto ", " riscos ", "programar", " procurar ", " deveria ", " alvo ", " irá " e termos e frases semelhantes。Exemplos de declaracoes prospectivas podem incluir declaracoes com relacao ao cronograma e progresso dos estudos pre-clinicos e ensaios clinicos da嫁接de seu candidatos produtos, perspectivas丹尼e comerciais哒嫁接e expectativas哒嫁接em relacao横穿requisitos de资本德一种直升机e recurso项目de caixa projetados行政罚款declaracoes estao sujeitas乌玛联赛de riscos, incertezas e suposicoes incluindo,结尾部分之间,escopo阿,progresso e expansão dos ensaios clínicos da Pharming e ramificações pelo custo deles;E desenvolvimentos clínicos, científicos, regulamentares E técnicos。À危险与不洁之物与不洁之物与不洁之物的描述RelatórioAnual德2021 da Pharming e no Relatório annual no Formulário 20-F para o o encerrado em 31 de dezembro de 2021, arquivado na Comissão de Valores Mobiliários EUA, os eventos as circunstâncias discutidas em tais declarações prospectivas podem não ocorrer os resulttos reais da Pharming podem不同物质的对抗daqueles previstos ou implícitos por elas。托达斯declarações未来的连续性国家通信à prensa são完整的整体性国家评价declarações连续的连续性国家评价seção。Os leitores ficam advertising a não confiar excessivamente em nenhuma de nossas declarações prospectivas。Todas as declarações prospectivas são válidas apenas na data desse communications de imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data desse communications ado。A Pharming não assume nenhuma obrigação de atualizar ou revisar publicamente nada。
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