马里兰州银泉市,2022年12月16日今天,美国食品和药物管理局批准了Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg),一种非复制(不能在人类细胞中繁殖)腺病毒载体为基础的基因疗法,用于治疗高危芽胞杆菌Calmette-Guérin (BCG)无反应非肌肉侵袭性膀胱癌(NMIBC)伴原位癌(CIS)伴或不伴乳头状肿瘤的成年患者。
“这项批准为医疗保健专业人员提供了一种创新的治疗选择,用于对卡介苗治疗无反应的高风险非肌肉侵袭性膀胱癌患者,”他说彼得是,医学博士,美国食品和药物管理局生物制剂评估和研究中心主任。“今天的行动解决了一个迫切需要的领域。FDA仍然致力于促进安全有效的癌症治疗方法的开发和批准。”
膀胱癌是一种较常见的癌症,是一种恶性(癌症)细胞在膀胱组织中形成肿瘤的疾病。这些异常细胞可以侵入并破坏正常的身体组织。随着时间的推移,异常细胞也会在体内转移(扩散)。大多数新诊断的膀胱癌(75%至80%)被归类为NMIBC -一种已经通过膀胱内膜生长但尚未侵入肌肉层的癌症。这种类型的癌症与高复发率(30%至80%)和进展为侵袭性和转移性癌症的风险相关。
高危NMIBC患者的治疗和护理,包括原位癌患者,或CIS(在癌细胞最初形成的地方发现异常癌细胞,但尚未扩散到附近组织),通常包括切除肿瘤和使用卡介苗,以降低癌症复发的风险。对于发生bcg无反应性疾病的患者,目前几乎没有有效的治疗方案。未能达到完全缓解,或膀胱镜、活检组织和尿液中所见的所有癌症迹象消失,与死亡或疾病恶化事件的风险增加有关。如果不进行治疗,癌症会侵入、损害组织和器官,并扩散到全身。根据美国疾病控制与预防中心的数据,每年约有5.7万名男性和1.8万名女性被诊断出患有膀胱癌,美国每年约有1.2万名男性和4700名女性死于这种疾病美国.
Adstiladrin的安全性和有效性在一项多中心临床研究中进行了评估,该研究纳入了157例高危bcg无反应NMIBC患者,其中98例患有bcg无反应CIS伴或不伴乳头状肿瘤,可以评估其反应。患者每三个月接受一次Adstiladrin,持续12个月,或直到对治疗产生不可接受的毒性或复发的高级别NMIBC。总体而言,51%的使用Adstiladrin治疗的入组患者实现了完全缓解(膀胱镜检查、组织活检和尿液中所见的所有癌症迹象消失)。中位缓解持续时间为9.7个月。46%的应答患者在至少一年的时间内保持完全应答。
Adstiladrin每三个月通过导尿管注入膀胱一次。与Adstiladrin相关的最常见不良反应包括膀胱排出、疲劳、膀胱痉挛、尿急、血尿(尿中有血)、发冷、发烧和排尿疼痛。免疫抑制或免疫缺陷的个体不应接触阿司他丁。
FDA批准Adstiladrin给Ferring Pharmaceuticals A/S。
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FDA是美国卫生与公众服务部下属的一个机构,通过确保人用和兽药、疫苗和其他供人使用的生物制品以及医疗设备的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品的安全和保障,并监管烟草产品.
来源:美国食品和药物管理局
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