——Upstaza™是第一个直接注入大脑治疗AADC缺乏症的基因疗法-
- MHRA授权遵循最近的欧盟授权-
- AADC缺乏症是一种罕见的致命疾病,会阻碍运动发育,导致严重残疾
南普兰菲尔德,新泽西州。,2022年11月17日PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT)今天宣布,Upstaza™(eladocagene exuparvovec)于2009年获得药品和保健产品监管局(MHRA)的批准英国。Upstaza是首个也是唯一被批准的芳香l -氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的疾病改善治疗药物,也是首个直接注入大脑的上市基因治疗药物。它被批准用于18个月及以上的患者。
“我们很高兴MHRA能迅速批准Upstaza,”他说斯图尔特·佩尔茨博士,PTC Therapeutics首席执行官。“在英国,AADC缺乏症患者离获得急需的疾病改善疗法又近了一步。这是我们致力于推进创新治疗和改善罕见病患者预后的又一个里程碑。”
在Upstaza的临床研究中,患者从没有达到任何发展运动的里程碑,到表现出对临床有意义的运动技能的掌握,包括独立行走的能力。包括认知和语言习得在内的里程碑成就早在治疗后3个月就出现了,临床显著的改善显示在治疗后10年仍在持续。Upstaza还减少了可能导致危及生命和病态并发症的症状。
“AADC缺乏症基因疗法在英国获得批准,将为那些出生和患有这种疾病的人提供改变预后的机会,我们希望在未来几个月内获得这种疗法。”如果不进行治疗,大多数出生时患有AADC缺乏症的儿童将在发育方面遇到困难,许多症状可能令人痛苦并危及生命。对AADC患者及其社区的影响是巨大的,儿童面临频繁的住院和急诊,需要由训练有素的专家组成的多学科团队,”她说斯蒂·霍伊尔,英国代谢支持公司首席执行官。
Upstaza已在所有27个欧盟成员国获得上市许可冰岛,挪威,列支敦斯登以及北爱尔兰。
Upstaza是一种一次性基因替代疗法,适用于18个月及以上经临床、分子和遗传学证实诊断为芳香l -氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症且具有严重表型的患者。它是一种基于重组腺相关病毒血清2型(AAV2)的基因疗法,含有人DDC基因。1它旨在纠正潜在的遗传缺陷,通过将功能正常的DDC基因直接传递到壳核中,增加AADC酶并恢复多巴胺的产生。2、3
Upstaza的有效性和安全性已经在临床试验和同情使用项目中得到证明。1第一名患者于2010年接受了注射。在临床试验中,Upstaza显示出神经系统的变革性改善。最常见的副作用是最初的失眠、易怒和运动障碍。
Upstaza通过立体定向外科手术给药,这是一种微创神经外科手术,用于治疗许多儿童和成人神经系统疾病。Upstaza给药程序由专门从事立体定向神经外科中心的合格神经外科医生执行。
AADC缺乏症是一种致命的、罕见的遗传性疾病,通常会导致生命最初几个月的严重残疾和痛苦,影响生活的方方面面——身体、精神和行为。患有AADC缺乏症的儿童的痛苦可能会因以下情况而加剧:令人痛苦的癫痫样眼部危象发作,导致眼睛在头部翻动,频繁呕吐,行为问题和睡眠困难。
受影响儿童的生命受到严重影响并缩短。通常还需要持续的身体、职业和言语治疗以及包括手术在内的干预措施,以控制可能危及生命的并发症,如感染、严重的喂养和呼吸问题。
PTC是一家以科学为导向的全球生物制药公司,专注于发现、开发和商业化临床差异化药物,为罕见疾病患者提供益处。PTC在确定新疗法和全球商业化产品方面的创新能力是推动对变革性药物强大和多样化管道投资的基础。PTC的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供一流的治疗。PTC的战略是利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施为患者带来治疗。PTC认为,这使其能够为所有利益相关者实现价值最大化。
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与任何正在开发的药物一样,新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。不保证任何产品将在任何地区获得或保持监管批准,或证明是商业上成功的,包括Upstaza。
此处包含的前瞻性陈述仅代表PTC在本新闻稿发布之日的观点,PTC不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述,以反映计划、前景、假设、估计或预测的实际结果或变化,或在本新闻稿发布之日后发生的其他情况,法律要求的除外。
引用:
- Tai CH,et al。eladocagene exupparvovec治疗AADC缺乏症的长期疗效和安全性。摩尔。2022; 30(2): 509 - 518。
- 简et al。AGIL-AADC基因治疗可使AADC缺乏症儿童的运动和发育指标持续改善5年。海报展示在48th2019年10月23日至26日在美国北卡罗来纳州夏洛特市举行的儿童神经病学年会。
- 简怎么一点,et al。AAV2基因治疗芳香l -氨基酸脱羧酶缺乏症儿童的疗效和安全性:一项开放标签的1/2期试验《柳叶刀儿童青少年健康》。2017; 1(4): 265 - 273。
PTC Therapeutics, Inc.
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