北卡罗来纳州三角研究园,2022年12月20日/美通社/——拜耳公司(Bayer AG)全资独立运营的子公司Asklepios biopharmaceuticals, Inc. (AskBio)今天宣布,FDA批准了一种新的腺相关病毒(AAV)基因疗法用于治疗成人血友病B,这标志着AAV疗法进步的又一个里程碑,并突出了AskBio联合创始人、总裁兼首席科学官,R. Jude Samulski,博士学位。Samulski博士开创性的AAV工作的重要性被他的开创性研究和发现在所有目前批准的AAV基因治疗和大多数临床治疗的发展中所发挥的作用所证实。Samulski博士早期发现了如何克隆AAV,这导致了AAV作为一种向细胞传递健康基因的机制被广泛使用,我们相信这是AAV基因医学的基础。
“迄今为止,基因治疗取得的进展是显著的,”他说裘德Samulski他是AskBio联合创始人、总裁兼首席科学官。“看到我40多年前完成的研究的影响,以及它如何加速AAV治疗发展,我感到很惭愧。我的终极愿景,也是AskBio所有人的共同愿景,就是让全世界有需要的人更容易获得基因治疗。我相信我们很快就会到达那里。”
Samulski博士于1993年至2016年领导UNC基因治疗中心,并于2001年共同创立了AskBio,在重组AAV (rAAV)和潜在AAV载体技术方面取得了许多进展,并且正在取得进展。自2017年以来,已有三种AAV基因疗法被FDA批准使用。在北卡罗来纳大学基因治疗中心进行的研究,以及AskBio的进展,为这些治疗方法的发展铺平了道路。Hemgenix®1(etranacogene dezaparvovec-drlb),用于血友病B,使用带有Padua变体R的AAV载体338 l; Zolgensma®2(onasemnogene abeparvovec- xii),用于脊髓性肌萎缩,使用自互补的AAV载体;和Luxturna®3(voretigene neparvovec-rzyl),用于遗传性视网膜疾病,使用原始的AAV2衣壳。所有这些都是基于Samulski博士的开创性研究或他与该领域的其他人合作开发的技术,杜氏肌营养不良AAV疗法也在临床开发中。
“裘德在AskBio的科学领导以及他对基因医学的持续贡献,我们感到非常幸运,”AskBio的首席执行官补充道,希拉米哈伊尔•.“每天,我们都能看到人们的脸,他们时间紧迫,迫不及待地想要答案。找到解决办法是我们的责任。我相信,裘德、我们的AskBio同事以及整个行业的其他人正在为患有毁灭性疾病的人带来希望。”
AskBio,由Dr。裘德Samulski和希拉米哈伊尔•是分子医学领域的全球领导者,也是拜耳基因治疗研究、生产和临床进步的关键驱动力。
1Hemgenix是CSL Behring LLC的注册商标。
2Zolgensma®是诺华公司的注册商标。
3.Luxturna®是Spark Therapeutics公司的注册商标。
Asklepios biophartical, Inc. (AskBio)是拜耳公司于2020年收购的全资独立运营子公司, 是一家致力于开发拯救生命的药物和改变生活的全面整合基因治疗公司。该公司拥有一系列临床项目,包括神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症,临床阶段管道包括庞贝病、帕金森病和充血性心力衰竭的治疗。AskBio的基因治疗平台包括Pro10™,一种行业领先的专有细胞系制造工艺,以及广泛的衣壳和启动子库。全球总部设在北卡罗来纳州三角研究公园欧洲总部设在英国爱丁堡在美国,该公司已经生产了数百种专利衣壳和启动子,其中一些已经进入临床测试。该公司成立于2001年,是基因治疗领域的早期创新者,在AAV生产、嵌合和自互补衣壳等领域拥有750多项专利。更多信息请访问 www.askbio.com 或关注我们的 LinkedIn.
源AskBio
分享本文