- 最新的临床数据显示罗吉诺里西布具有长期和持续的良好安全性(IOA-244)
- 临床数据显示在实体和血液系统恶性肿瘤中具有相当的安全性
- 临床反应见于实体和血液恶性肿瘤
- 美国FDA授予孤儿药认定用于葡萄膜黑色素瘤的IOA-244
日内瓦和阿姆斯特丹,2023年1月5日iOnctura是一家临床阶段的生物技术公司,正在开发针对多种肿瘤生存途径中发挥关键作用的靶点的选择性癌症治疗方法。该公司今天提供了其主要抗癌药物IOA-244的最新进展,该药物正在开发用于实体和血液系统恶性肿瘤,包括葡萄膜黑色素瘤(一种发生在眼睛葡萄膜道内的罕见癌症)。
在评估了IOA-244新的化学和生物学特性以及迄今在葡萄膜黑色素瘤患者中看到的有希望的临床活性信号后,美国FDA授予IOA-244孤儿药地位。这在开发和商业化过程中提供了一定的好处。葡萄膜黑色素瘤是一种癌症起源于眼睛组织的疾病,会导致视力模糊或虹膜上出现黑斑等症状。当癌症转移时(大约50%的患者会发生这种情况),治疗选择有限,预计总生存期只有一年。
PI3Kδ抑制剂IOA-244最近获得了拟议的名称roginolisib,并正在DIONE-01试验中进行研究,这是一项两部分的首次人体I期研究(ClinicalTrials.gov)。标识符NCT04328844).A部分研究了IOA-244连续每日给药10、20、40和80mg的安全性和药代动力学。B部分是正在进行的队列扩展,包括最近开放的非霍奇金淋巴瘤队列,生物有效剂量(BED)为80mg,用于实体和血液恶性肿瘤。
截至2022年12月,已有38名患者(包括23名转移性葡萄膜黑色素瘤患者和8名滤泡性淋巴瘤患者)接受了IOA-244治疗。在迄今为止接受治疗的所有患者中,在BED给予roginolisib的患者显示不到5%的3级或4级毒性,这些毒性是短暂的。没有限制剂量的药物减少或中断,长期(超过6个月)给药IOA-244耐受性良好。
临床活动,包括部分和完全缓解,在实体和血液恶性肿瘤患者中都可以看到。有关临床反应的更多细节将在2023年的国际临床会议上公布。38例患者中有14例(包括23例葡萄膜黑色素瘤患者中的11例)仍在接受治疗,其中2例患者已接受治疗两年以上。一年期OS率目前为70%;尚未达到中位操作系统。
凯瑟琳·皮克林iOnctura首席执行官说“我们很高兴为我们的主要临床项目IOA-244提供这些积极的最新进展。这些重要的新数据,连同先前的发现,显示出一种具有改变游戏规则的临床安全性和活性概况的药物。这些数据首次证明,PI3Kδ的半变构抑制剂可以安全地长期给予患者,没有严重的不良事件。我们很高兴将IOA-244推进到葡萄膜黑色素瘤的单药注册研究,并进一步探索其在淋巴瘤和实体肿瘤(如NSCLC)中的潜力。”
关于iOnctura
iOnctura是一种临床阶段的生物技术,针对在多种肿瘤生存途径(如细胞增殖)中发挥关键作用的靶点开发选择性癌症治疗;逃避免疫检测;还有耐药性。iOnctura的开创性药物开发方法有望提供比单一途径的传统方法更显着的临床益处。iOnctura已经将两种候选治疗药物推进到中期临床开发:IOA-244,一种一流的PI3Kδ半变构抑制剂;IOA-289是一种高选择性、非竞争性的自噬素(ATX)抑制剂。iOnctura得到了专业机构投资者的支持,包括M Ventures、Inkef Capital、VI Partners、Schroders Capital和3 b未来保健基金。iOnctura BV总部位于阿姆斯特丹,荷兰其在瑞士的全资子公司iOnctura SA位于瑞士日内瓦.
关于ioa - 244
IOA-244是一种一流的半变构、非atp竞争、小分子PI3Kδ抑制剂。其独特的结构和选择性特征驱动了一种独特的抑制PI3Kδ的方式,这转化为高度有益的耐受性和临床益处。PI3Kδ过表达刺激多种癌症机制,并在许多肿瘤类型中具有致癌作用。IOA-244对癌症具有多模态效应;直接阻止癌细胞增殖,通过对调节性T细胞和细胞毒性T细胞的影响来利用抗肿瘤免疫反应,并增强免疫治疗的效果。IOA-244目前处于DIONE-01试验的队列扩展阶段,这是一项两部分的首次人体剂量研究,评估IOA-244在晚期癌症中的作用,并作为常规和免疫治疗的联合伙伴。NCT04328844).
葡萄膜黑色素瘤
葡萄膜黑色素瘤(UM)是一种罕见的恶性肿瘤,发生在眼睛的葡萄膜道。每年大约有7000例新诊断的葡萄膜黑色素瘤病例(每年约2000例)美国).超过50%的患者会发展为转移性疾病。DIONE-01试验中纳入的转移性免疫治疗难治性患者的中位总生存期约为7个月。
源iOnctura
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