会议预计在FDA收到会议请求后30天内举行
纽约,2022年12月12日/美通社/——头脑风暴细胞治疗公司(纳斯达克:BCLI(biosciences)是一家神经退行性疾病成体干细胞疗法的领先开发商,该公司今天宣布,该公司已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了a型会议请求,以讨论FDA此前发布的拒绝提交函的内容,该函涉及该公司用于治疗ALS的NurOwn®的新生物制剂许可证申请(BLA)。A类会议预计在FDA收到会议请求后的30天内举行。
如前所述,拒绝提交函的内容集中在化学、制造和控制(CMC)以及临床数据和统计相关的主题。作为A类会议的一部分,头脑风暴计划讨论通往FDA咨询委员会会议的路径。
“参与a类会议将是使纽龙通过监管程序取得进展的重要下一步,”他说查Lebovits,头脑风暴的首席执行官。“根据我们的要求提交的广泛简报包包含全面的策略,以全面解决中央军事委员会在拒绝归档信中提出的问题。我们期望在CMC战略上与FDA迅速达成一致,并期望其执行将是直截了当的。因此,我们预计将召开a类会议,主要讨论如何召开咨询委员会会议,我们相信这将是NurOwn获得ALS疗法批准的关键一步。”
关于NurOwn治疗渐冻症的三期临床试验
头脑风暴之前在大约200名ALS患者中完成了3期试验(Cudkowicz等人,2022肌肉和神经)。为了研究真实世界的人群,这项研究招募了比其他晚期ALS试验病情更严重的患者。事实上,超过三分之一的晚期疾病患者在进入试验时,身体功能的一个或多个维度(例如,穿衣/卫生,切食物,行走)在ALSFRS-R评分最低时为0分;从而防止进一步恶化的测量。预先指定的参与者亚组,基线ALSFRS-R≥35,控制这种“尺度效应”,与安慰剂相比,NurOwn的临床反应有显著增加的趋势。次要终点,该亚组从基线到28周的平均ALSFRS-R变化具有统计学意义(p=0.050,肌肉和神经补充文件和肌肉和神经勘误表)。此外,在2022年11月(21圣2022年度NEALS会议),也显示出在各个亚组中使用NurOwn具有临床意义的治疗效果的统计趋势,并且与预先指定的基线水平较低的ALS参与者亚组一致。最后,所有试验参与者的生物标志物数据也显示,与安慰剂相比,NurOwn降低了炎症和神经退行性变标志物,增加了神经保护和抗炎标志物,进一步支持了服用NurOwn的试验参与者确实经历了积极的生物效应的概念(ALS ONE研究研讨会2022)。
NurOwn®技术平台(自体MSC-NTF细胞)代表了一种有前途的针对神经退行性疾病重要疾病通路的研究性治疗方法。MSCs - ntf细胞是由自体骨髓来源的间充质干细胞(MSCs)在体外扩增和分化而产生的。MSCs通过在专利条件下诱导细胞分泌高水平的神经营养因子(NTFs)而转化为MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞被设计用于有效地将多种NTFs和免疫调节细胞因子直接传递到损伤部位,以引发预期的生物学效应,最终减缓或稳定疾病进展。
关于BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
BrainStorm Cell Therapeutics Inc.是一家领先的创新自体成体干细胞治疗衰弱性神经退行性疾病的开发商。通过独家的全球许可协议,公司拥有用于生产自体MSC-NTF细胞的NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利。自体MSC-NTF细胞已获得美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药指定地位,用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。BrainStorm已完成一项针对ALS的3期关键试验(NCT03280056);该试验研究了自体MSC-NTF细胞重复给药的安全性和有效性,并得到了加州再生医学研究所(CIRM CLIN2-0989)的资助。BrainStorm在一项研究性新药申请下完成了一项2期开放标签多中心试验(NCT03799718),该试验采用自体MSC-NTF细胞治疗进展性MS,并得到了国家MS协会(NMSS)的资助。
安全港声明
本公告中除历史数据和信息外的声明,包括关于BrainStorm要求与FDA举行a类会议的声明以及NurOwn®作为ALS治疗疗法的临床开发的声明,构成“前瞻性声明”,并涉及可能导致BrainStorm Cell Therapeutics Inc.的实际结果与此类前瞻性声明所述或暗示的结果存在重大差异的风险和不确定性。诸如“打算”、“应该”、“可能”、“将”、“相信”、“潜力”等术语和短语,以及类似的术语和短语旨在识别这些前瞻性陈述。潜在的风险和不确定性包括(但不限于)管理层成功实现其目标的能力、BrainStorm筹集额外资金的能力、BrainStorm继续经营的能力、NurOwn®未来监管批准的前景、FDA是否会批准BrainStorm的a型会议请求以及BrainStorm未来与FDA的互动是否会产生富有成效的结果、COVID-19大流行对我们临床试验的影响。供应链、运营和其他因素,详见BrainStorm的年度报告(表格10-K)和季度报告(表格10-Q)http://www.sec.gov。这些因素应该仔细考虑,读者不应该过分依赖头脑风暴的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述是基于截至本新闻稿发布之日管理层的信念、期望和意见。如果情况或管理层的信念、期望或意见发生变化,我们不承担更新前瞻性陈述以反映实际结果或假设的任何义务,除非法律另有规定。虽然我们相信前瞻性陈述中反映的期望是合理的,但我们不能保证未来的结果、活动水平、业绩或成就。
联系人
投资者关系:
约翰·毛拉
LifeSci顾问有限责任公司
电话:+1 617-429-3548
(电子邮件保护)
媒体:
丽莎Guiterman
(电子邮件保护)
标识:https://mma.prnewswire.com/media/1166536/BrainStorm_Logo.jpg
来源:BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
分享本文